3月20日，Orchard Therapeutics公司官网发布了重要的公告披露了新获批的一次性基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在美国商业化上市的相关细节，该药的定价为425万美元，用来医治异染性脑白质营养不良（MLD）。

　　Orchard Therapeutics指出，其是在临床与经济检查研究所（ICER）完成了一项全面的卫生技能评价（HTA）的基础上对Lenmeldy 进行定价。ICER 是一家独立的非营利安排，担任对医治办法来进行本钱效益剖析。ICER 将 Lenmeldy 的健康效益价格基准定为高达 394 万美元。

　　依据公告，为了证明 Lenmeldy 的定价合理，Orchard 公司不只宣扬了基因疗法的医治作用，并且还宣扬了医治可能对全体医疗保健运用率产生的潜在长时间影响。Orchard 以为，Lenmeldy 医治还有助于最大极限地减轻护理人员的工作压力，并为患者发明更多的生计时机。

　　Orchard 公司北美区总经理Bennett Smith在一份声明中表明，ICER 以为 Lenmeldy 是迄今为止它所评价过的任何医治办法中根据价值的定价最高的，并弥补说，这种基因疗法也得到了世界各地各种 HTA 组织的认可。

　　MLD是一种稀有的致命性遗传性疾病，由ARSA基因(22q13.33)骤变引起芳基硫酸酯酶A缺少然后无法正常代谢硫苷脂，然后形成中枢和周围神经系统危害。患儿最终会恶化为植物人状况，在大多数情况下要24h重症监护，大多数患者在发病五年内逝世，给家庭带来非常大的经济负担。

　　Orchard 的核心技能是自体干细胞体外润饰后回输基因疗法，这种疗法的最大长处是干细胞的供体和受体是同一人，这样就避免了第三方供体引起患者产生免疫排挤，杜绝了并发症的产生。

　　Lenmeldy 是运用这项技能研制出来的，旨在运用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，然后经过一次性医治康复芳基硫酸酯酶-A的表达，阻挠或减缓疾病发展。

　　为了进一步阐明Lenmeldy的价值，Orchard公司在当天发布的新闻稿中还弥补道，一切承受 Lenmeldy 医治的症状前晚期婴儿 MLD 儿童在 6 岁时均存活，而天然史组中只要 58% 的儿童存活。大多数承受 Lenmeldy 医治的患者在5岁时还能在没有协助的情况下行走，并到达正常的语言和智商水平。

　　Lenmeldy 的昂扬价格连续了基因疗法批发收买本钱敏捷胀大的趋势。虽然Orchard 以为425万美元定价合理，但该价格改写了天价药记载。

　　2023年12月8日，FDA一起同意CRISPR Therapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和蓝鸟生物（bluebird bio）的基因疗法Lyfgenia上市。这两款获批的基因疗法是针对同一适应症，镰刀状细胞贫血病（SCD）。这在某种程度上预示着基因修改与慢病毒改造造血干细胞技能齐头并进，分别是两大范畴的里程碑式发展。

　　Zolgensma由诺华研制，定价212.5万美元/剂，适应症为脊髓性肌萎缩症。Elevidys为Sarepta 和罗氏一起开发的杜氏肌营养不良症基因疗法，定价320万美元。Hemgenix由uniqure/CSLbehring一起研制，定价350万美元/剂，适应症为B型血友病。

　　Skysona和Zynteglo均为蓝鸟生物研制的基因疗法。定价分别为300万美元、280万美元，适应症分别为肾上腺脑白质营养不良和β-地中海贫血症。

　　综上比照来看，此前获批上市的7款基因疗法价格均不菲，但都远低于Lenmeldy 价格。

　　基因疗法药物虽然具有“一了百了”的可能性，但是高额的定价也是使其备受商场诟病的当地，商场体现也屡次“翻车”。即便在经济兴旺的美国以及欧洲上市后仍旧不被患者所承受。

　　最为典型的代表便是蓝鸟生物，其昂扬的费用和商业化产品体现欠佳使其深陷现金流窘境。

　　现在，Lenmeldy 顶着全球首款针对MLD基因疗法的名号和425万美元价格上市，商场体现怎么，能否为Orchard 带来价值报答，拭目而待。

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